N=1-Studie: Dies stellt eine randomisierte Studie an einem einzelnen Patienten dar, der in zufälliger Reihenfolge in aufeinanderfolgenden Zeitperioden jeweils eine der zu vergleichenden Therapien erhält (idealerweise doppelblind, eventuell mit therapiefreien Übergangsphasen).
Nach jedem Therapieintervall wird der Erfolg bewertet, so dass am Ende die beiden Behandlungen verglichen werden können. Dieses Design ist freilich nur bei chronischen Erkrankungen anwendbar, die einen stabilen Verlauf aufweisen und bei denen der Behandlungseffekt unmittelbar eintritt (z. B. Migräne).

Vertretbar ist dieser Ansatz, wenn zu einer Fragestellung keine Studien oder mehrere Studien mit widersprüchlichen Ergebnissen vorliegen oder wenn Patienten sehr unterschiedliche Reaktionen zeigen (so dass im Einzelfall nicht vorhergesagt werden kann, welche Therapieoption die bessere ist).

Die Erkenntnis aus einer N=1-Studie ist zwar auf einen einzelnen Patienten beschränkt, der Ansatz ist aber systematischer als das Verfahren von "Versuch und Irrtum".